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首届药学前沿高峰论坛纪要:关注药物研发热点,把握投资机会

发布时间:2015-06-15    研究机构:齐鲁证券

投资要点.

事件:2015.6.13-14,作为大会嘉宾,我们参加了由中国药学会、《药学进展》编委会组织的“首届药学前沿高峰论坛”——中国新药研发的顶层设计与路径选择。来自行业内的政、产、学、研、投各方面的顶尖专家,包括4位院士在内的专家做了40余场大会发言,并对国内药物研发创新的现状、政策支持、最新的研发趋势等各方面做了详细的介绍。我们本次论坛的主要内容及体会进行梳理,和各位投资者进行交流,希望能为您呈现国内药品研发创新模式、格局、前景展望。

顶层设计、热点布局。国内新药创制重大专项包括了ADC、精准医学、肿瘤免疫疗法等方向。同时也提出,在目前药物研发过程中,临床专家的介入不足,医院好的大夫、教授,必须要有牵头的临床研究(这是美国的情况,我国还没有这种区分、标准),更合理的设计新药、个性化药物。精准医学,我国近20家单位申报,近期还是瞄准肿瘤,特别是肿瘤标志物、抗体、肿瘤免疫疗法,远期关注大健康、疾病管理(如老年痴呆),国内也要于2015年下半年启动精准医学(习近平),同时在《中国制造2025》中也提出抗体、免疫治疗、新中药、生物药强国,总体形势非常不错。

新的阶段,国内新药研发模式发生改变。1)国际大的制药公司的出路:模式变革。2000年以来,已有1300亿美元药品专利过期,从2012.1.1-2016.12.31的5年间,全球将有多大631个专利药到期,设计金额2500亿美元,在全球最畅销的处方药TOP20中,18个名列其中(全球销售额1420亿美元),面临这种专利到期、研发产品线青黄不接、规范市场扩容减速、“国民”支付负担加剧的情况,模式改变是大制药公司的出路,主要的方式包括买现金流及产品(并购)、产品多样化(仿制药、生物类似药、孤儿药)、进入新兴市场(中国的机会)、进入生物制药领域(抗体、疫苗、蛋白)、研发模式改变(虚拟性创新)。2)国内:新途径、新靶点、突破性新药有望成为主流。国内整体研发格局不会改变,中国的影响逐步提高,如国内东阳光(11.2%)、绿叶(10%)、先声(9.7%)、恒瑞(9.6%)、天士力(9.2%)等近几年保持了较高的研发投入,2011年比1997年10大药企研发投入增长4.3倍。同时研发更加注重和资本、学科的合作。

通过全球性的方式来做创新药,提高GCP临床设计水平以及和CRO的合作:面对国内相对比较长的药品注册审批时间,利用各国药品注册审批的差异、优势,曲线救国,加速药品研发进程、提高研发投入回报。1)通过回顾我国实现国际化的两个新药(青蒿素、三氧化二砷)走出国门的历史,发现均是借助外力实现的。在国内新药审评方面,建议建立区域性的审批团队,这样间接扩大队伍,加速审批,相对于我国动辄几年的等待期,韩国、日本多是一个月内即做出审批结果。在这种背景下,建议I期临床好于已有药物40%效果的,必须考虑启动美国的注册审批;仿制药方面,建议启动505B(2),总体的思路是创新药要做,但是可以考虑全球性来做,提高药物研发回报率。2)我国GCP方面,整体临床涉及水平比较低;3)国内创新药,考虑和CRO的合作。国内的创新药多是海归团队来做,作为初创型、研发型公司,加强和CRO的合作非常重要。4)利用各国监管差异,合理设计临床试验。可以考虑利用各国注册管理的差异,打擦边球,如天士力的复方丹参滴丸,利用美国植物药特殊的III期设计,顺利推进。

澳大利亚不必批准就可以开展临床试验;美国5050B(2)的孤儿药政策鼓励,总之,最关键是先进入市场是最重要的。

基因治疗最先突破的疾病:罕见病与孤儿药。国内在治疗疾病的选择上,过于敲掉市场因素而优先选择“重大疾病“,对遗传性罕见病支持不够,没有始终坚持“proofofcocept”的原则,缺乏整体的布局和国家战略,药品上市后的临床研究不足。而所有罕见病都是由基因缺陷导致,80%单基因突变遗传病为罕见病,单基因遗传病种类7000-8000种,给产业发展带来机会和严峻挑战。我国目前没有罕见病的官方权威定义,中华医学会医学遗传学分会在组织专家研讨时就我国罕见病定义达成共识;罕见病<1/500000,或新生儿发病率<1/10000,该标准认为地苛刻;而整体研发情况看,虽然以“预防为主”的“优生优育”政策措施可以大幅度降低罕见病的发病率,但并不能解决罕见病的社会问题,孤儿药的研发仍然是必须的。我国基因治疗相关的上市公司主要是冠昊生物、达安基因;非上市公司包括深圳赛百诺基因、上海三维生物技术、北京本元正阳、广州达博生物、北京五加和分子医学等公司。

肿瘤免疫治疗是产业界关注的热点。肿瘤免疫治疗作为这两年疾病治疗领域最热点的领域,在会议上受到广泛的关注,特别是适逢美国ASCO会议刚结束,大家在这方面做了充分的讨论,我们也就自己最新的研究情况与于会专家做了沟通,大家一致认为目前肿瘤免疫检验点单抗(PD1/PDL1、CTLA4)、CART是这个领域的研发焦点。同时认为目前在临床方面取得的进展远胜于基础学科的研究进展,肿瘤免疫治疗,发展之快,医生措手不及,治疗手段发生了根本性变化,全球的肿瘤医生都在发生改变。在重视这些进展的同时,也关注到这种新的治疗方法所存在的问题,CART从一代到三代,靶点相对单一,最主要还是CD19,最大的问题是局限性;第二个细胞因子风暴,发生率非常高,在实体瘤方面还没有看到很好的前景,CAR-NK或许是未来比较有前景的方向。细胞因子保持控制,可以异体回输,更可取的做法,但是临床还没有看到结果。

投资建议:疾病治疗方案的升级奠定行业成长的确定性,从而指引了投资方向。肿瘤免疫治疗、基因治疗等领域作为疾病治疗领域非常有前景的治疗领域,特别是肿瘤免疫治疗,我们建议投资者关注国内该行业的价值投资机会。标的选择方面,1)具备医院渠道趋势的企业,如上海柯莱逊、中美康士(北陆药业),2)具备研发优势、资源整合能力型制药企业,如姚记扑克、银河投资、香雪制药、上海凯宝、恒瑞医药、双鹭药业等。3)研发型企业:百济神州、亚盛制药。建议关注免疫细胞存储公司:中源协和、冠昊生物、博雅干细胞、南华生物等。

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